一、CRISPR体外诊断技术概况什么是CRISPR技术1、CRISPR技术的定义CRISPR的是英文Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats的缩写形式，中文意思是：成簇的规律间隔的短回文重复序列，Cas是英文CRISPR associated的缩写，意思是：CRISPR关联，合在一起简称为CRISPR/Cas系统。Ca...

癌症、糖尿病、心血管疾病和神经退行性疾病的一个主要危险因素就是——衰老。因此，了解这衰老复杂过程的潜在机制，对于通过开发疾病新疗法来提高生活质量至关重要。寻找最有希望的治疗目标非常具有挑战性的，因为不可能用单一水平的组学数据来解释所发现的变化是衰老的原因还是衰老的结果。那么，我们的器官究竟是如何衰老的，它们又为什么会衰老呢？近日，斯坦福大学的研究人员在 Nature Biotechnolog...

据世界卫生组织国际癌症研究署（IARC）2020年全球癌症负担数据，肺癌是全世界范围内年发病人数第二（220万）和年死亡人数**（180万）的癌症。吸烟是导致绝大多数肺癌的主要原因，然而，只有少数吸烟者会患肺癌，这是为什么呢？2022年4月，美国爱因斯坦医学院的研究人员在 Nature 子刊 Nature Genetics 发表了题为：Single-cell analysis of soma...

1. 什么是胰蛋白酶？胰蛋白酶，是蛋白酶的一种，它是从猪、牛、羊的胰脏中提取出来的一种丝氨酸蛋白水解酶。在脊椎动物中，作为消化酶而起作用。在胰脏是胰蛋白酶的前体胰蛋白酶原被合成后，作为胰液的成分而分泌，受肠激酶，或胰蛋白酶的限制分解成为活化胰蛋白酶，是肽链内切酶，它能把多肽链中赖氨酸和精氨酸残基中的羧基侧切断。它不仅起消化酶的作用，而且还能限制分解糜蛋白酶原、羧肽酶原、磷脂酶原等其它酶的前体...

衰老是一个复杂的生物学过程，是人类寿命和许多疾病的基础，而人类的寿命与个体细胞的衰老有关。2020年7月，加州大学圣地亚哥分校郝楠团队在 Science 期刊发表论文【1】，破译了衰老过程背后的基本机制。他们发现，细胞在整个生命周期中会发生一系列分子变化，直到最终退化和死亡。但他们注意到，相同遗传物质和相同环境中的细胞可以沿着不同的衰老路线行进。大约一半的细胞衰老是由于储存遗传信息的DNA的...

阿尔茨海默病（Alzheimer's disease，AD），俗称“老年痴呆症”，是一类主要发生于老年人且以进行性认知功能障碍、行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。目前，全球约有5000万人罹患阿尔茨海默病。随着人类平均寿命增长，老年化社会加剧，阿尔茨海默病的患病率也在不断上升，预计到2050年，阿尔茨海默病患者将增加至1.5亿以上。2021年6月和2023年1月，美国FDA加速批准了两...

如果把生命比作是精密的机械钟表，那么蛋白质就是内部大大小小的齿轮，作为生命活动的主要承担者发挥着生命基石般的关键作用。蛋白质结构是其功能的基础，如果我们能自由改造蛋白质甚至从头设计全新蛋白质，这将改变甚至颠覆整个分子生物学的发展。构成生物体的蛋白质都是经过漫长进化才逐渐演化而来，想要无中生有般设计出一种全新的蛋白质十分困难，因为人脑有限的算力无法预测蛋白质的空间结构以及这些结构决定的功能。随...

正念冥想的人常说，身体平静，心灵平静，通过呼吸练习让你的身体平静下来，你的心灵也会随之平静下来，这么做也确实会缓解焦虑。但到目前为止，还没有什么科学证据证明这是如何起作用的。人的身体和精神有什么联系？此外，生活中我们也会 观察到一些令人困惑的现象，例如，为什么焦虑会让一些人想要来回踱步？为什么刺激调节消化和心率等内脏器官功能的迷走神经可以缓解抑郁？为什么经常锻炼的人对生活的看法更积极？而 N...

4月15日至18日，备受瞩目的第33届欧洲临床微生物学与感染病学大会（ECCMID）在丹麦哥本哈根火热进行中！继今年2月MEDLAB展首战告捷后，普世利华蓄力出击，再度率新一代分子POCT整体解决方案于ECCMID B5-11展台亮相，并首次对外公开展出生殖道感染（STIs）与犬呼吸道4联检测试剂卡等新品。普世利华依托自主专利RHAM技术完成了恒温核酸扩增分析仪（MiniDock）和八通道恒...

随着再生医学的发展，越来越多的医疗专家将目光转向了皮肤再生医学，尤其是在面部和颈部，以解决面部衰老和皮肤伤口愈合问题。皮肤再生医学分为基于细胞治疗和无细胞治疗，根据近期发表的综述[1]，目前基于细胞治疗的皮肤再生医学在日本已经兴起了大量的临床应用，并被证实是安全有效的。01 基于间充质干细胞的皮肤再生医学间充质干细胞是一种成体干细胞，可以从各种组织中分离出来，并用于皮肤治疗和美容的应用研究当...

2023年3月29日，CRISPR基因编辑先驱张锋教授团队在 Natrue 期刊发表了题为：Programmable protein delivery with a bacterial contractile injection system 的研究论文【1】。在这篇论文里，张锋团队通过AlphaFold辅助蛋白质设计开发了一种新型蛋白质递送系统——改造、利用独特的细菌“注射器”将蛋白质注射...

CRISPR-Cas9基因编辑技术已经被广泛应用于通过研究感兴趣的基因，以及编辑疾病相关基因来进行基因治疗。在这项技术中，Cas9核酸酶与向导RNA（gRNA）一起被递送到细胞中，gRNA引导Cas9核酸酶到基因组中的特定位置。通过Cas9核酸酶切割基因组，造成DNA双链断裂，进而实现基因的敲除或添加。然而，这一过程可能产生一些潜在副作用，包括导致不必要的基因突变和毒性。因此，需要一种新技术...

美国东部时间4月5日，临床阶段CAR-T公司Verismo Therapeutics宣布FDA授予公司领先项目SynKIR-110（用于实体肿瘤的first-in-class KIR-CAR-T细胞免疫治疗候选药物）快速通道资格认定。SynKIR-110是一款基于KIR-CAR平台技术的新型CAR-T疗法，称为KIR-CAR疗法，适应症为多种实体瘤。此前FDA已经批准SynKIR-110的I...

2022 年 9 月，FDA 同Vertex Pharmaceuticals和 CRISPR Therapeutics 提交其共同开发的 CRISPR 基因编辑疗法 exagamglogene autotemcel（exa-cel）的滚动生物制品许可申请（BLA）。近日，双方宣布已完成 exa-cel 的滚动上市提报，FDA 将在2023年6月前作出决定。如果获得批准，exa-cel 将成为...

嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在治疗恶性血液病方面取得了令人瞩目的成功，但目前自体CAR-T细胞疗法的全身毒性和复杂的制造过程阻碍了其更广泛的应用。通用型CAR-T细胞已经被开发出来，通过从健康人身上分离和编辑异基因T细胞来简化生产过程，但异基因CAR-T细胞最近遇到了安全问题，部分临床试验被FDA叫停。因此，迫切需要寻找新的方法来克服目前CAR-T细胞疗法的障碍。在小鼠模型中，由装载...

长期以来，衰老一直被认为是不可避免的，但随着抗衰老研究的进展，预防衰老的治疗越来越被认为是可行的。在抗衰老研究中，“衰老细胞”无疑是最引人注目的。衰老细胞会停止分裂，但它们并没有死亡，而是处于生长停滞的休眠状态。更致命的是，这些衰老细胞会持续存在并在体内集聚，不断分泌许多促炎和组织重塑分子，毒害周围其他细胞，导致衰老相关疾病，例如癌症和退行性疾病。之前有研究在小鼠中证实，清除衰老组织中的衰老...

如果把细胞比作是精密的机械钟表，那么蛋白质就是其内部大大小小的齿轮，它们是生命活动的主要执行者，发挥着生命基石般的关键作用。而蛋白质结构是其功能的基础，如果我们能任意改造蛋白质结构，那么就能自由控制其功能，其潜在应用无疑非常巨大。要想实现这一点，准确预测或解析蛋白质的三维空间构象是关键**步。在过去，想要确定蛋白质结构不仅困难而且耗时耗力。而随着人工智能（AI）技术的发展，DeepMind公...

什么是蛋白质纯化？蛋白质的分离纯化在生物化学研究应用中使用广泛，是一项重要的操作技术。 一个典型的真核细胞可以包含数以千计的不同蛋白质，一些含量十分丰富，一些仅含有几个拷贝。为了研究某一个蛋白质，必须首先将该蛋白质从其他蛋白质和非蛋白质分子中纯化出来。如何进行蛋白质纯化？蛋白质纯化是在实验室中常见的操作，纯化蛋白常用的方法有一下几种。一、沉淀法纯化蛋白1.盐析：在蛋白质水溶液中加入中性盐，随...

2013年，James Rothman、Randy Schekman 和 Thomas C. Südho 三位科学家因发现细胞囊泡运输与调节机制而荣获诺贝尔生理学或医学奖。此后的十年里，作为细胞囊泡主要类型的外泌体（Exosome）开启“狂飙”模式，大量科研经费投入，每年数千篇论文发表，成为当仁不让的科研热点。因为具有作为药物递送载体的潜力，外泌体同样备受产业界关注。在这十年里，有多大数十家...

当地时间3月23日，Aurion Biotech宣布其创新细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，用以治疗大泡性角膜病变。根据新闻稿，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。角膜内皮功能障碍是一种严重的眼部疾病。由于角膜细胞在死亡后无法再生，角膜内皮功能障碍患者会**失去角膜内皮细胞，多余液体在角膜中不断积聚，导致角膜水肿，引发视力模糊，甚至...

美国 FDA生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 于 3月20日肌肉萎缩症协会年会上表示，FDA 需要开始使用加速审批途径推进用于罕见疾病的基因治疗。Marks 表示，“FDA始终将安全放在首位。但我认为这里的问题是，在加速审批的情况下，我们不能对批准过于谨慎，这可能阻止能挽救生命的治疗产品及时进入市场。”在加速审批下，如果早期生物标志物表明该药有合理的可能使患者获...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

目前，CGT即细胞基因治疗（Cell and Gene Therapy）在生物医药领域尤其是癌症及遗传病治疗领域**发展前景。2021年2月，国家药监局《免疫细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》提出：免疫细胞治疗是利用患者自身或供者来源的免疫细胞，经过体外培养扩增、活化或基因修饰、基因编辑等操作，再回输到患者体内，激发或增强机体的免疫功能，从而达到控制疾病的治疗方法。据2020版《中国...

近期，汪静青年研究团队、刘翠华研究团队和军事科学院军事医学研究院张令强研究团队合作揭示了Mtb效应蛋白PtpA通过调控宿主表观遗传修饰诱导宿主细胞铁死亡进而增强Mtb致病性和播散的新机制（图1），相关研究结果已在线发表于Nature Communications。研究人员利用体内筛选实验和转录组学分析鉴定到Mtb效应蛋白PtpA是诱导宿主细胞铁死亡的关键效应蛋白，并进一步发现PtpA被Mtb...

距离上次发文术前核酸已经过了好久，回看这个市场，汇总以下各企业信息：圣湘生物号称数千万元销售额，专家共识、多中心、市场活动玩的不亦说乎，在血站市场也有颇多斩获；浩源生物准千万元销售额，把握几家大客户，更是在23年作为策略产品；科华生物多点开花，十几家医院入院，在逐渐起量的过程中；华益美深耕多年，多家医院入院，重点发展的临床产品之一；丽珠试剂也是奋起直追，成功入院宇宙**医院，在上海某院功败垂...

人类的大脑就像是一件精心设计的艺术品，它拥有相当复杂的结构——由数百亿个具有不同身份的细胞组成。这就像是一场由数百亿位音乐家完成的复杂交响乐，每个细胞都执行着重要的功能，缺少其中一环都可能导致这个精密系统的崩溃。这也提出了一个疑问，人类大脑究竟是如何决定这些细胞的发育命运的？为了揭示这个未解之谜，斯坦福大学的干细胞生物学家 Irving Weissman 和 Daniel Dan Liu 等...

3月13日，GenSight Biologics公布其AAV基因疗法Lumevoq的3期临床试验积极结果。结果显示，遗传性视神经病变（LHON）患者在接受Lumevoq双侧玻璃体内注射基因疗法,   具有持续的有效性和良好的安全性，双眼的视力的改善，与单侧注射相比，双侧注射获得更多的益处。Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14-21岁的青年男性，患者表现...