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CAR-T治疗的成功案例：小女孩Emily的新生作者：医麦客板栗 广州美格生物提供全系列的CRISPR Cas蛋白，用于基因编辑、快速检测。想了解详情，请点击：CRISPR Cas蛋白 CAR-T免疫疗法做为一种全新的方法，面临着一个巨大的临床风险，比如，细胞因子释放综合征（CRS），俗称为细胞因子风暴。因为T细胞在杀死比如细菌病毒等其它细胞时会释放很多细胞因子，激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体，这在临床上也就是炎症反应。 2012年4月，年轻的美国女孩Emily在经历过急性淋巴性白血病两次复发后，命悬一线。但她的父母并没有放弃，他们找到了费城儿童医院，加入了诺华的一个I期临床项目（CTL019），并成为**个细胞免疫疗法治愈的儿童白血病患儿。 Emily在治疗过程中，当然也不可避免的经历了可怕的副作用。由于CAR-T杀癌细胞实在是太快太有效了，于是在瞬间在局部产生超大量的细胞因子，引起惊人的免疫反应。 费城医院的Stephan Grupp医生和他的同事在5年前就亲眼目睹了这一幕。细胞在注射到体内后，Emily迅速发烧，血压骤降，重度昏迷，在重症监护室里靠呼吸机熬过了两周。 当时医生们已经觉得Emily不可能活下来了，一天，Grupp拿到的检测报告显示，Emily体内的IL-6蛋白激增，这表明她的免疫系统正在不断攻击自身!所以医生决定给Emily使用tocilizumab（免疫抑制药物）来阻止这种自身攻击。用药后几小时内，艾米丽的情况立即变好。第二天她醒过来时，正好是七岁生日。进一步检测结果显示，她体内的癌细胞完全消失了。 在Emily 10岁的时候，更是摇身一变成了美国社交圈的“名媛”，被奥巴马在白宫接见，在Facebook共同创始人兼**任总裁Sean Parker向癌症中心捐赠免疫治疗研究资金的庆功会上，与Lady Gaga和Katy Perry共舞。 医院护士曾对参与治疗的Bruce L. Levine说，在所有的ICU病房里，她从来没见过任何一个像Emily一样病得如此严重，却又恢复得如此之快的病人。 Bruce L. Levine表示，CAR-T治疗技术在治疗白血病上是有效果的，其团队之前观测到经过改造的T细胞回输给患者后，产生作用的患者比例达到93%，一年及以后，这些回输的T细胞仍然有效作用的患者比例达到了78%的高治愈率。但这种疗法是一项相当危险的技术，它的难点并不在前期的细胞治疗，而在后期的副作用处理及质量控制，而如何对T细胞进行基因层面的改造进而提升其杀灭癌细胞的能力，也是整个技术的难点之一。
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