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美格生物

MAGIGEN

美格生物首席科学家松阳洲课题组开发出新的脱靶评估工具

作者:David

2019年1月8日,美格生物首席科学家、中山大学松阳洲课题组在《自然》杂志上发表了题为Genome-wide Profiling of Adenine Base EditorSpecificity by EndoV-seq的研究论文,阐述了一种全新的检测脱靶效应的方法EndoV-seq,这是首个检测ABE系统全基因组范围内脱靶效应的方法,证明了ABE系统虽然特异性非常高,但仍然具有脱靶效应。

在该课题组的前期研究中,他们发现CRISPR/Cas9系统在人原核受精卵中会产生indel及脱靶,为了降低indel的产生,他们进一步用胞嘧啶单碱基编辑系统(CytidineBase Editor, CBE)在人核移植胚胎中修复了地中海贫血的致病突变(HBB -28(A>G)),该工作被Nature杂志专文推荐,并被评为Nature杂志“2017年度最具影响的科学事件”。进一步,该课题组研究了腺嘌呤单碱基编辑系统(ABE)在小鼠胚胎中的编辑效力,发现ABE系统能高效编辑靶位点,并且在成功编辑的胚胎和F0代小鼠中,ABE系统不会产生碱基的插入或缺失。在此研究基础上,该课题组聚焦于开发评估基因编辑系统脱靶效应的新方法,尤其是单碱基编辑系统的脱靶效应检测方法。

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参考文献

Genome-wide profiling of adenine base editor specificity by EndoV-seq




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