47.5万美元天价治癌药尝试免费？

2017年9月，美国食品和药物管理局FDA批准了首个CAR-T治疗产品Tisagenlecleucel的上市，单价47.5万美元。消息一出，立刻引起民众的愤怒。

Tisagenlecleucel(Kymriah)是诺华公司推出的嵌合抗原受体CAR-T细胞疗法产品，用于单次输注。

单次输注Tisagenlecleucel的47.5万美元的价格不包括输注前治疗费用，药物管理和住院费用，或与不良事件和后续护理相关的费用。根据Tisagenlecleucel临床试验的经验估算，当这些费用增加时，Tisagenlecleucel 一年的平均总成本估计为54.7万美元。

Tisagenlecleucel是一种利用基因技术、修饰自体T细胞，进行免疫治疗的产品。每个剂量是用患者自己的T细胞产生的定制治疗，其被收集并被送到制造中心，在那里它们被基因修饰，以包括含有特定蛋白质的新基因 - 嵌合抗原受体或CAR-引导T细胞，靶向并杀死表面具有特异性抗原（CD19）的白血病细胞。细胞被修饰好后，它们就被注入到患者体内，以杀死病人体内的癌细胞。

诺华公司估计，处理细胞的周转时间为22天，最初FDA批准了诺华公司新泽西州的莫里斯平原实验室，做为制造基地进行这项工作。

因为需要快速治疗患者，加工所涉及的时间被认为是至关重要的，诺华公司拥有一个低温工厂，可以在治疗周期内，在更早的时间内，将患者血细胞的样品冷冻储存，以进行处理。

作为首款天价CAR-T药物，为了安抚民众的愤怒情绪，近日，诺华正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）讨论“按疗效付费”的定价方案，如果确定该方案，只需对治疗有效的患者收费，在治疗后的一个月后付费。没有效果可以考虑不收费。

Kymriah是首个活体药物，理想情况下不仅不会被代谢清除，还会在体内扩增。Kymriah也是高度个体化的肿瘤疗法，因为这些药物前体是患者自身的免疫细胞。

由于这些细胞需要在体外基因改造，所以也有人把它叫做基因疗法，实际上CAR-T和体内基因疗法有较大区别。

虽然诺华公司希望缓和大众对天价药的情绪，但是47.5万美元的价格对大多数患者来说是无法承受的，希望随着技术的改进和销量的增加，价格最终降下来，也希望中国的科技工作者努力，早日让广大中国普通患者受惠。

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